个性化基因疗法目前在自身免疫病方面有什么新进展?
生活随笔
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个性化基因疗法目前在自身免疫病方面有什么新进展?
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最近,在一種稱為“γ-球蛋白缺乏癥”的基因療法方面有了新發(fā)現(xiàn):γ-球蛋白缺乏癥是一種遺傳性自身免疫缺陷病,由基因突變導致,絕大多數(shù)情況下在男性中發(fā)病,病患不能產(chǎn)生免疫球蛋白(γ-球蛋白),臨床癥狀是反復的細菌感染,主要是呼吸系統(tǒng)的感染,病患需要終身服用γ-球蛋白進行治療。不久前,卡羅琳娜研究所的研究人員發(fā)現(xiàn)了一種修復該病基因突變的辦法,他們利用合成的寡核苷酸在病人身上糾正了突變RNA,并再造得到完整的BTZ酶。而該病的病因就是一種遺傳突變導致人體缺乏BTZ酶。研究人員表示,該方法有望用于開發(fā)針對該自身免疫病的個性化基因療法。
總結(jié)
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